31 stycznia 2022 r. zaczęło obowiązywać Rozporządzenie Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) NR 536/2014 z dnia 16 kwietnia 2014 r. w sprawie badań klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi.
Komisarz ds. zdrowia i bezpieczeństwa żywności Stella Kyriakides uważa, że nowe regulacje umożliwią szybsze wydawanie pozwoleń na badania kliniczne we wszystkich państwach członkowskich, a tym samym zwiększą ogólną skuteczność badań klinicznych.
„Jednocześnie zachowane zostaną wysokie standardy jakości i bezpieczeństwa już ustanowione w odniesieniu do takich badań. Chociaż co roku w UE przeprowadza się już prawie 4 tys. badań klinicznych, rozporządzenie sprawi, że kluczowe badania będą jeszcze bardziej korzystne dla naukowców i pacjentów, którym najbardziej zależy na szybkich i wiarygodnych badaniach” – zapewniła.
Co to są badania kliniczne?
Badanie kliniczne ma pomóc w określeniu skuteczności i bezpieczeństwa działania terapii za pomocą badanej substancji. Są głównym motorem rozwoju medycyny i znajdowania nowych terapii. W zależności od tego, co jest głównym celem badania i jaka substancja jest testowana, mogą brać w nim udział nie tylko pacjenci z określonymi schorzeniami, ale również zdrowi ochotnicy. Warto pamiętać, że podczas każdego badania klinicznego bezpieczeństwo, zdrowie i dobro pacjentów jest nadrzędne wobec nauki, a gwarantem są ściśle określone wytyczne zawarte w Kodeksie Dobrych Praktyk Klinicznych i szeregu aktów prawnych.
Dla wielu pacjentów borykających się z poważnymi problemami zdrowotnymi udział w badaniach klinicznych może być jedyną szansą na skuteczną terapię. Badania na ludziach prowadzone są po tym, jak dana substancja zostanie dokładnie sprawdzona w warunkach laboratoryjnych i na modelach zwierzęcych.
Europa w końcu peletonu badawczego
Z danych opublikowanych przez Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych (URPL) oraz Clinical Trials wynika, że w Unii Europejskiej spada liczba zarejestrowanych badań klinicznych. W Polsce utrzymuje się średnio na poziomie 400 badań rocznie. W roku 2016 było prowadzonych już 458 badań, w 2017 roku – 453 badania, w 2019 roku – 603 badania, a w roku 2020 – 459 badań klinicznych, przy czym w zdecydowanej większości badania realizowano na rzecz podmiotów komercyjnych, takich jak firmy farmaceutyczne; tzw. sponsorów niekomercyjnych było 20. Ponad 20 proc. zarejestrowanych badań dotyczy onkologii. Inne dziedziny medycyny, w ramach których rejestrowane są badania kliniczne w Polsce, to: neurologia, kardiologia, diabetologia, reumatologia i pulmonologia. Rocznie do badań włączanych jest ponad 30 tys. pacjentów.
Warto przy tym wiedzieć, że obecnie na świecie prowadzi się ponad 328 tys. badań klinicznych w 209 krajach (źródło: www.clinicaltrials.gov). Prowadzenie tzw. badań niekomercyjnych jest o tyle trudne, że badanie kliniczne wymaga olbrzymich nakładów pieniężnych – uniwersyteckie kliniki zwykle takimi nie dysponują.
Im więcej ośrodków jest zaangażowanych w prowadzenie badania klinicznego danej terapii, tym lepiej – lek, zanim zostanie zarejestrowany, powinien być sprawdzony według tej samej metodologii przez różnych badaczy oraz na różnych populacjach pacjentów. Jednak w Europie – zdaniem ekspertów od badań klinicznych – unijne przepisy do tej pory istotnie ograniczały taką możliwość.
Jakie szanse tworzą nowe regulacje?
„Rynek badań klinicznych podlega silnym regulacjom i okresowe aktualizacje prawa w zakresie badań klinicznych są konieczne. Rozporządzenie nr 536/2014, wprowadzając nowe definicje i rozwiązania prawne, usuwa wiele barier blokujących dalszy rozwój badań klinicznych w Europie, otwierając nowe szanse również dla polskiego rynku badań. Mamy nadzieję, że zainicjuje też kolejne zmiany, które są niezbędne, aby kraje europejskie pozostawały konkurencyjne, umożliwiając wykorzystanie nowych rozwiązań i technologii” – wyjaśnia Agnieszka Skoczylas, prezes Polskiego Związku Pracodawców Firm Prowadzących Badania Kliniczne na Zlecenie POLCRO.
Zgodnie z nowym prawem m.in. uproszczone zostaną procedury rekrutacji pacjentów do badań. Sponsor badania będzie składał jeden wniosek o pozwolenie na prowadzenie badania klinicznego, który będzie przesyłany za pośrednictwem portalu elektronicznego UE (zastąpi to konieczność wielokrotnego przedkładania informacji w każdym państwie członkowskim uczestniczącym w tym samym badaniu klinicznym). Komisja Europejska spodziewa się, że uproszczenie tej procedury znacznie skróci czas konieczny do uruchomienia badania. Portal prowadzić będzie Europejska Agencja Leków we współpracy z państwami członkowskimi oraz Komisją Europejską, a dane przekazywane za jego pośrednictwem będą przechowywane w bazach UE.
Fundamentalną zasadą prowadzenia badania klinicznego na ludziach jest ich świadoma i dobrowolna zgoda na udział w badaniu (stąd też na przykład międzynarodowe przepisy co do zasady zakazują badań klinicznych na więźniach, ponieważ znajdują się oni w sytuacji istotnego ograniczenia wolności, czy też na żołnierzach, ponieważ są w sytuacji podporządkowania). Nowe rozporządzenie wprowadza nowe możliwości wyrażania zgody na badanie – nie tylko w formie pisemnej, ale też oświadczenia, np. w formie audio lub wideo, gdy uczestnik nie jest w stanie pisać. Odrębną formą wyrażenia zgody na udział w badaniach, jakie uwzględnia nowy akt prawny, jest świadoma zgoda w sytuacjach nagłych. Jest to szczególnie ważne w badaniach z udziałem pacjentów nieprzytomnych, np. z zawałem serca lub po udarze mózgu. W takich przypadkach świadomą zgodę uzyskuje się oraz udziela się informacji dotyczących badania klinicznego po przeprowadzeniu interwencji medycznej pod warunkiem, że decyzja ta jest podejmowana w czasie pierwszej interwencji dotyczącej danego pacjenta.
Z badania klinicznego zawsze można się wycofać
Rozporządzenie pozostawia uregulowanie części rozwiązań dotyczących badań klinicznych w kompetencjach władz krajowych każdego państwa UE. W Polsce gotowy jest projekt odpowiednich przepisów – 17 stycznia br. opublikowana została nowa wersja projektu ustawy o badaniach klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi, która ma zapewnić właściwe stosowanie Rozporządzenia Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) nr 536/2014.
„Cieszymy się, że uwzględnione zostały propozycje wprowadzenia do polskiego porządku prawnego długo oczekiwanej procedury indywidualnego zastosowania leku (tzw. „compassionate use”), dzięki której możliwy będzie szybszy dostęp pacjentów do leków po zakończeniu badania klinicznego. Wprowadzenie tego rozwiązania ma na celu ochronę życia i zdrowia pacjentów oraz uczestników badań klinicznych w sytuacji, kiedy nie biorą już oni udziału w badaniu, a na rynku brak jest innych opcji terapeutycznych” – zwraca uwagę dr Anna Kacprzyk, menedżer ds. innowacji i etyki biznesu Związku Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA.
Tzw. compassionate use tłumaczone jest na język polski jako „procedura humanitarnego stosowania leku” lub „akt miłosierdzia”. Chodzi w niej o to, by można było udostępnić lek ratujący życie, czasami wciąż jeszcze niezarejestrowany, osobom cierpiącym na przewlekłą lub poważnie upośledzającą chorobę albo schorzenie, które zostało uznane za zagrażające życiu, pod ściśle określonymi warunkami, w sytuacji, gdy nie jest dostępne żadne alternatywne leczenie.
Informacje na temat aktualnie prowadzonych badań klinicznych można znaleźć na stronach internetowych Agencji Badań Medycznych.
jw, kw, zdrowie.pap.pl
Źródło: Komunikaty Komisji Europejskiej
Strona Agencji Badań Medycznych
Źródło informacji: Serwis Zdrowie
