Miastenia to choroba nerwowo-mięśniowa o podłożu autoimmunologicznym, zaliczana do grupy chorób rzadkich. Szacuje się, że w Polsce na nią cierpi około 9 tys. osób. Dr n. med. Ewa Sobieszczuk z Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, Europejskiej Sieci Referencyjnej dla Chorób Nerwowo-Mięśniowych ERN EURO NMGD oraz Ośrodka Eksperckiego Chorób Rzadkich, wyjaśnia, jakie są objawy tej choroby, jak ją diagnozować i leczyć, oraz jakie są nadzieje związane z nowymi opcjami terapeutycznymi.
Zespół objawów miastenii jest bardzo złożony i może być rozpoznany tylko przez doświadczonego neurologa. Jednakże, jeśli wystąpią symptomy, takie jak męczliwość mięśni, opadnięcie powiek lub niewyraźna mowa, ważne jest, aby niezwłocznie skontaktować się z lekarzem w celu postawienia diagnozy. Nieleczona miastenia może prowadzić do poważnych powikłań i znacznego pogorszenia jakości życia.
Miastenia to choroba autoimmunologiczna, która może skutkować poważnymi i uciążliwymi objawami. Osoby chorujące na miastenię, często doświadczają męczliwości mięśni, opadnięcia powiek, trudności z mową, a także problemów z jedzeniem i wykonywaniem czynności wymagających uniesienia rąk. Należy pamiętać, że wczesne wykrycie miastenii jest kluczowe dla jej skutecznego leczenia i zapobiegania powikłaniom. Dlatego każdy, kto doświadcza wyżej wymienionych objawów, powinien skontaktować się ze swoim lekarzem w celu postawienia diagnozy.
Miastenia to choroba, która wymaga ciągłego monitorowania i zarządzania, aby chronić zdrowie i dobrostan pacjenta. Osoby chorujące na miastenię muszą być wyposażone w wiedzę i narzędzia, aby móc skutecznie zarządzać swoją chorobą. Jest to bardzo ważne, ponieważ właściwe zarządzanie może pomóc w zmniejszeniu objawów i poprawie jakości życia.
U pacjentów, u których występuje jedynie opadanie powiek, które można zminimalizować za pomocą leczenia, objawy miastenii są zazwyczaj mało nasilone i nie wpływają znacząco na jakość ich życia. Natomiast u pacjentów z ciężkimi lub średnio nasilonymi objawami miastenii, jakość ich życia może być znacząco obniżona. Badania skandynawskie wskazują, że dotyczy to około połowy pacjentów z miastenią.
Aby zapobiec wystąpieniu przełomu miastenicznego, powinniśmy zapobiegać męczliwości mięśni oddechowych. W tym celu konieczne jest wczesne wykrycie zmian miastenicznych i odpowiednie leczenie. Dzięki temu można znacznie zmniejszyć ryzyko wystąpienia przełomu miastenicznego i zwiększyć szansę na wyleczenie pacjenta.
M.K.CZ.: Jakie są dostępne opcje leczenia miastenii?
E.S.: Głównym celem leczenia miastenii jest poprawa jakości życia poprzez zmniejszenie niedowładów mięśniowych. Leczenie farmakologiczne w miastenii składa się z trzech grup leków: imunosupresyjnych, immunomodulujących i przeciwzapalnych. Najważniejszym i najczęściej stosowanym lekiem imunosupresyjnym jest prednizon, który może zmniejszyć objawy i stopniowo poprawiać wydolność mięśni. Leczenie farmakologiczne czasami wymaga wspomagania środkami immunomodulującymi, takimi jak chlorowodorek cyklosporyny lub azatiopryna. Leki przeciwzapalne i środki immunomodulujące są często stosowane razem z prednizonem, aby zmniejszyć dawki prednizonu. Dodatkową opcją leczenia miastenii jest leczenie przeciwciałami przeciwko receptorem acetylocholiny. Ten nowy typ leczenia jest szczególnie skuteczny u pacjentów, u których inne opcje terapeutyczne nie działają. Istnieją również inne opcje leczenia, takie jak terapia plazmaferezy, terapia sztucznego oddechu, terapia antybiotykowa lub leczenie chirurgiczne, ale są one stosowane zazwyczaj w bardzo wyjątkowych przypadkach.
M.K.CZ.: Jakie są najczęstsze metody leczenia miastenii w Polsce?
E.S.: Najczęściej stosowanym leczeniem miastenii jest leczenie objawowe, takie jak stosowanie leków, ćwiczenia i rehabilitacja. Najczęściej stosowane leki objawowe to leki przeciwskurczowe, leki przeciwdepresyjne i leki immunosupresyjne. Leki immunosupresyjne są szczególnie ważne w leczeniu pacjentów z cięższymi objawami i z grasiczakiem. W ramach leczenia immunosupresyjnego w Polsce stosuje się leki takie jak glikokortykosteroidy, cyklosporyna, azatiopryna, mykofenolan mofetylu i metotreksat. Operacje chirurgiczne, takie jak tymektomia, są czasem stosowane u pacjentów z uogólnioną miastenią seropozytywną. Pacjenci w stanie zagrożenia przełomem miastenicznym lub w przełomie miastenicznym wymagają dodatkowo podania dożylnych immunoglobulin lub plazmaferezy.
M.K.CZ.: Jakie są opinie środowiska medycznego dotyczące leczenia nowoczesnymi lekami pacjentów, którzy nie mają dobrej kontroli choroby?
E.S.: Wszyscy zgodnie uważają, że leczenie nowoczesnymi lekami daje pacjentom możliwość osiągnięcia lepszej kontroli choroby i poprawy jakości życia. Większość lekarzy uważa, że leki te powinny być dostępne dla wszystkich pacjentów, ponieważ dają one szansę na poprawę kontroli choroby i lepszą jakość życia. Jest to bardzo ważne dla pacjentów, którzy nie mają dobrej kontroli choroby.
M.K.CZ.: Jakie są zalety nowych leków?
E.S.: Nowe leki są skuteczne i stosunkowo bezpieczne. Ich niewątpliwą zaletą jest szybki początek działania w stosunku do klasycznych leków immunosupresyjnych, co oznacza, że efekt terapeutyczny obserwuje się już po pierwszym wlewie leku lub po 2-3 tygodniach, natomiast przy lekach immunosupresyjnych „starej” generacji skuteczność obserwuje się dopiero po wielu miesiącach terapii. Ponadto nowe leki immunomodulujące, ale o innym mechanizmie działania, zostały zarejestrowane przez Europejską Agencję Leków, a ponadto kilka innych leków z tej grupy jest obecnie w badaniach klinicznych, których wstępne wyniki są obiecujące.
Nowe leki przeciw miastenii dostarczają obiecujących wyników z korzystnym profilem bezpieczeństwa z niewielkimi skutkami ubocznymi. Niemniej, jako że są to preparaty modyfikujące odpowiedź immunologiczną, istnieje ryzyko powstania infekcji. Co więcej, konieczne jest długoterminowe monitorowanie w celu uzyskania pełnego obrazu bezpieczeństwa i skuteczności. Mamy nadzieję, że jak najszybciej te nowe opcje terapeutyczne będą dostępne dla pacjentów w Polsce, dla których istniejące terapie nie są wystarczająco skuteczne.
M.K.CZ.: Jakie jeszcze zalecenia dotyczące profilaktyki choroby miastenicznej możecie Państwo polecić?
E.S.: Ważne jest, aby chorzy na miastenię dobrze się odżywiali, zwracali szczególną uwagę na zapotrzebowanie na witaminy i minerały. Odpowiednia dieta ma ogromne znaczenie dla zapewnienia prawidłowej pracy układu nerwowego i mięśniowego. Dodatkowo, pacjenci powinni unikać nadmiernego wysiłku fizycznego, aby nie przyczyniać się do pogorszenia stanu zdrowia. Ważny jest też odpoczynek, a także właściwe wykorzystanie czasu wolnego, np. poprzez zajęcia prowadzące do zachowania czy poprawy sprawności fizycznej.
M.K.CZ.: Co jest wymagane, aby skutecznie zarządzać opieką nad pacjentami z miastenią?
E.S.: Aby skutecznie zarządzać opieką nad pacjentami z miastenią, konieczne jest stworzenie systemu przygotowanego do współpracy z lekarzami, terapeutami, farmaceutami oraz zespołem specjalistów, którzy dopasują leczenie do indywidualnych potrzeb pacjenta. Ważne jest również, aby lekarze mieli świadomość, iż miastenia wymaga specjalnego podejścia, i że będą musieli dostosować leczenie do wieku i objawów pacjenta. Ponadto, ważne jest, aby pacjenci z miastenią mieli dostęp do odpowiednich zasobów i szkoleń, aby wspierać ich w walce z tą chorobą.
M.K.CZ.: Czy są jakieś konkretne kroki, które można podjąć w celu zapewnienia odpowiedniej opieki nad pacjentami z miastenią?
E.S.: Tak, istnieją konkretne kroki, które można podjąć w celu zapewnienia odpowiedniej opieki nad pacjentami z miastenią. Po pierwsze, ważne jest, aby lekarze mieli dostęp do odpowiednich szkoleń i informacji na temat miastenii. Po drugie, należy zapewnić pacjentom z miastenią dostęp do środków i leków, które pomogą im w kontrolowaniu objawów i zapobieganiu powikłaniom. Po trzecie, konieczne jest stworzenie programu wsparcia dla pacjentów, który umożliwi im łatwiejszy dostęp do specjalistycznej opieki, a także ułatwi im komunikację z lekarzem.
Aby zapewnić pacjentom dostęp do nowoczesnych terapii, inwestujemy w najnowocześniejsze technologie medyczne i opracowujemy nowe metody leczenia. Dzięki temu możemy oferować skuteczne i nowoczesne terapie, przyczyniając się do poprawy jakości życia pacjentów. Pozwala nam to również monitorować ich stan zdrowia i wprowadzać dalsze udoskonalenia w celu osiągnięcia jak najlepszych rezultatów.
Wiadomość pochodzi z serwisu: pap-mediaroom.pl
