Choroba jest poważna i nie ma na nią leku, ale istnieje możliwość stosowania eksperymentalnych leków. W przypadku gdy lek nie jest dopuszczony do obrotu, pacjenci i ich rodziny nadal mogą uzyskać dostęp do niego zgodnie z obowiązującym prawem. Nie jest to również udział w badaniach klinicznych przed rejestracją nowej substancji. Pragniemy wyjaśnić dokładnie, w jakich sytuacjach stosuje się taką procedurę.
Aby zapewnić bezpieczeństwo pacjentom, wszystkie leki dostępne w aptekach muszą zostać przetestowane na każdym etapie produkcji. Przejście przez trzy fazy badań klinicznych jest konieczne, aby uzyskać zgodę regulatora, którym w Polsce jest Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych.
Co więc zrobić w przypadku osób chorych, dla których nie ma dostępnych lekarstw? Osoby te mają szansę na uzyskanie potencjalnego wsparcia, w postaci uczestnictwa w badaniach klinicznych. Dzięki temu, substancje są testowane na grupach pacjentów, aby uzyskać pozwolenie na zarejestrowanie ich jako leku.
Dziś, w wielu przypadkach, są możliwości wykorzystania produktów leczniczych inżynierii tkankowej w chorobach rzadkich, onkologicznych i urazach. Obejmują one wykorzystanie komórek tkanki chrzęstnej, które są pobierane od pacjenta ze zdrowej chrząstki i wykorzystywane do leczenia defektu chrząstki w innym miejscu ciała. To stwarza nowe możliwości w leczeniu wielu chorób.
Nowoczesne technologie leczenia wprowadzają jeszcze więcej możliwości. Przykładem są techniki inżynierii tkankowej, w których komórki są łączone z materiałami syntetycznymi, tworząc produkty lecznicze. Te produkty są wykorzystywane do leczenia różnych chorób, w tym zarówno rzadkich, jak i onkologicznych, jak również do naprawy uszkodzeń tkanek.
Produkty medyczne, takie jak produkty lecznicze terapii zaawansowanej (ATMP), mogą być stosowane tylko w szczególnych sytuacjach, gdy nie ma innych skutecznych procedur medycznych. Takie produkty muszą być wytwarzane w Polsce, zgodnie z zasadami dobrej praktyki laboratoryjnej, przy czym nadzór nad nimi sprawuje Główny Inspektor Farmaceutyczny. Dostęp do tych produktów jest możliwy tylko na podstawie wyjątku szpitalnego (HE), gdyż nie są one dopuszczone do obrotu.
„Jest to pewien wyjątek i taki specjalny tryb, żeby poprawić dostęp do terapii dla pacjentów, którzy nie mają innej alternatywy (leczenia – przyp. red.), zwłaszcza w przypadku chorób rzadkich i tych, które są nieuleczalne i nie ma standardowej terapii. Dlatego też daje się możliwość, by stosować produkty, które nie przeszły ścieżki rejestracyjnej” – wyjaśnił radca prawny Jan Pachocki w czasie swojego wystąpienia pt. „Zastosowanie ATMP w ramach wyjątku szpitalnego w medycznym eksperymencie leczniczym – perspektywa prawa” podczas XXII Ogólnopolskiej Konferencji „Polka w Europie”.
Po drugie produkt leczniczy musi być wytwarzany zgodnie z najwyższą starannością oraz wypełniać wszelkie wymogi dotyczące jakości, bezpieczeństwa i skuteczności.
Po trzecie, leki muszą być wytwarzane zgodnie z wytycznymi i wymogami dotyczącymi produkcji leków wytwarzanych zgodnie z GMP (Dobra Praktyka Wytwarzania).
Po czwarte, leki wytwarzane w ramach wyjątku szpitalnego muszą być wytwarzane zgodnie z wymogami wynikającymi z przepisów o produktach leczniczych.
Przyznając, że aby produkt leczniczy mógł zostać wytworzony w ramach wyjątku szpitalnego, musi on spełnić szereg wymogów, mecenas Pachocki wyjaśnił:
Aby produkt leczniczy mógł zostać wytworzony w ramach wyjątku szpitalnego, musi on spełnić szereg wymagań. Przede wszystkim, musi on być stosowany i wytwarzany w Polsce zgodnie ze standardami jakości. Ponadto, produkt leczniczy musi być wytwarzany zgodnie z najwyższą starannością oraz zgodnie z wytycznymi i wymogami dotyczącymi produkcji leków wytwarzanych zgodnie z Dobra Praktyka Wytwarzania (GMP). Poza tym, leki wytwarzane w ramach wyjątku szpitalnego muszą być wytwarzane zgodnie z wymogami wynikającymi z przepisów o produktach leczniczych.
Podczas wystąpienia ekspert podkreślił znaczenie przygotowania przepisanego leku indywidualnie i w sposób niesystematyczny. Nie ma jednak żadnych oficjalnych wytycznych unijnych czy GIF, które mówią, jak to zrobić.
Według eksperta należy porównać produkcję na zamówienie specjalne z procesem wytwarzania systematycznego, czyli produkcji w ilościach hurtowych, które następnie trafiają do szpitali i aptek.
Klasyczny i systematyczny sposób wytwarzania leków jest zazwyczaj oparty na indywidualnym podejściu do każdego pacjenta. Lekarz powinien ocenić stan zdrowia pacjenta oraz jego sytuację medyczną i uwzględnić ją przy doborze leków. Aby zastosować tę zaawansowaną terapię, pacjenci muszą być hospitalizowani w szpitalu, a stosowane leki nie są poddawane badaniom klinicznym.
Eksperyment leczniczy, który ma na celu bezpośrednie korzyści dla zdrowia pacjenta, różni się od badania naukowego, w którym celem jest poszerzenie wiedzy. Jak wyjaśnił radca prawny, w jego definicji znajdziemy odniesienia do ustawy o zawodzie lekarza i lekarza dentysty.
„To pojemna przesłanka, ale jeżeli w sytuacji konkretnego pacjenta nie da się zastosować standardowych metod (…), to wtedy można zastosować eksperyment leczniczy” – podkreślił mec. Pachocki.
„Przewidywane osiągnięcie tej korzyści oraz celowość i sposób przeprowadzenia eksperymentu są zasadne w świetle aktualnego stanu wiedzy i zgodne z zasadami etyki zawodu medycznego” – podkreślił ekspert.
ATMP-HE jest metodą leczenia, która może być wykorzystana, jeśli inne metody okazały się nieskuteczne. Leczenie to wymaga szczególnej odpowiedzialności zarówno lekarza, jak i pacjenta – wszystko winno odbywać się za zgodą pacjenta lub jego przedstawiciela ustawowego, po wnikliwym zapoznaniu się z procedurą. Istotne jest również, by lekarz posiadał wyjątkowe kompetencje w danej dziedzinie, a także specjalizację związaną z eksperymentem.
Pacjenci czy ich przedstawiciele powinni mieć prawo do rezygnacji z eksperymentu w każdej chwili, a lekarz powinien mieć pełną odpowiedzialność za leczenie. Jak zauważył radca prawny, wymagania są wyższe, gdy chodzi o medyczny eksperyment, ponieważ polega on zarówno na leczeniu, jak i badaniu, a korzyść płynąca z tego powinna być istotna.
Ponadto, ważne jest, aby wykorzystywać ATMP-HE tylko wtedy, gdy inne metody leczenia zawiodły.
Aby zapewnić bezpieczeństwo pacjentów, wprowadzono obowiązkowe ubezpieczenie od odpowiedzialności cywilnej. Przed przystąpieniem do eksperymentu medycznego wymagana jest zgoda Komisji Bioetycznej, która dokładnie ocenia wniosek i nie może stanowić przeszkody w innych niezbędnych środkach profilaktycznych, diagnostycznych lub terapeutycznych. Uczestnikowi nie przysługuje żaden wynagrodzenie za udział w badaniach, jednakże istnieje możliwość pokrycia kosztów dojazdu oraz noclegu.
Agencja Badań Medycznych przedstawia informacje na temat ATMP i jak zastosowanie tej terapii może wpłynąć na współczesną medycynę. Więcej szczegółów można znaleźć na stronie: https://pacjentwbadaniach.abm.gov.pl/pwb/aktualnosci/aktualne-wydarzenia-i-i/1547,Produkty-lecznicze-terapii-zaawansowanej-szansa-dla-wspolczesnej-medycyny.html. Dowiedz się więcej, jak ATMP może wspomóc współczesną medycynę!
Źródło informacji: pap-mediaroom.pl
