Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne oraz program lekowy B.15 od lat zapewniają dzieciom bezpieczeństwo poprzez dostęp do czynników krzepnięcia. Niemniej jednak, brakuje realnego dostępu do czynników krzepnięcia o długim działaniu, mimo że teoretycznie taka możliwość istnieje.
Ostatnie lata przyniosły dwa przełomy w leczeniu hemofilii. W 2005 roku wprowadzono Narodowy Program Leczenia Hemofilii i Pokrewnych Skaz Krwotocznych, skupiający się głównie na dorosłych pacjentach, a trzy lata później uruchomiono program profilaktyczny (Program lekowy B.15) dla dzieci chorych na hemofilię. Dzięki nim chorzy praktycznie nie doświadczają krwawień i mogą prowadzić życie niemal jak osoby zdrowe. Nieleczona hemofilia prowadzi do niepełnosprawności, przede wszystkim poprzez wylewy krwi do stawów, co ostatecznie może prowadzić do utraty ich sprawności, co jest szczególnie dotkliwe dla pacjentów.
„Obecnie można powiedzieć, że 99 proc. pacjentów nie ma zmian stawowych w postaci artropatii zaawansowanej. Biega, skacze, chodzi do szkoły, przedszkola” – odniósł się do aktualnego leczenia pacjentów pediatrycznych prof. dr hab. n. med. Paweł Łaguna, kierownik Katedry i Kliniki Onkologii, Hematologii Dziecięcej, Transplantologii Klinicznej i Pediatrii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, na konferencji prasowej pt. „Narodowy Program Leczenia Hemofilii gwarancją dostępu do leczenia”.
Uczestnicy konferencji przypomnieli o istotności Narodowego Programu Leczenia na Hemofilię i Pokrewne Skazy, który zapewnia pacjentom stały dostęp do czynników krzepnięcia przez całą dobę, przez cały rok, we wszystkich placówkach medycznych. Program obejmujący lata 2024-2028 został wprowadzony w listopadzie.
„To kontynuacja działań ministra zdrowia w zakresie leczenia hemofilii i pokrewnych skaz krwotocznych oraz prawidłowego zabezpieczenia w koncentraty czynników krzepnięcia” – podkreśliło Ministerstwo Zdrowia.
Planowana nowa edycja programu ma na celu poprawę opieki nad pacjentami hemofilicznymi. Wprowadzenie zmian, takich jak wzrost liczby dostępnych koncentratów czynników krzepnięcia, możliwość stosowania nowych terapii oraz kontynuacja dostaw domowych dla osób z ciężką postacią choroby, ma na celu zwiększenie dostępności leczenia i poprawę jakości życia chorych.
W ramach nowej edycji programu e-Hemofilia, planowane jest także wdrożenie systemu informatycznego e-Hemofilia, który ma służyć jako rejestr chorych, oraz rozwój regionalnych i ponadregionalnych ośrodków leczenia hemofilii, aby poprawić funkcjonowanie całego systemu opieki nad pacjentami.
Wszystkie te zmiany mają na celu zapewnienie lepszej opieki medycznej i leczenia dla pacjentów hemofilicznych, a także poprawę dostępności terapii i leków, co może przyczynić się do poprawy jakości życia osób dotkniętych tą chorobą.
„To istotne szczególnie w przypadku pacjentów, u których wystąpiła artropatia, mają uszkodzone stawy i problemy z poruszaniem się, a muszą odbierać sporo leków. To objętość małej szafy” – zauważył Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.
W nowej edycji narodowego programu znalazła się kwestia rozwinięcia dostaw leków do domu dla pacjentów z ciężką postacią hemofilii.
Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne i program lekowy B.15, który dotyczy profilaktyki u dzieci dają od kilkunastu lat bezpieczeństwo pacjentom, bo zapewniają dostęp do czynników krzepnięcia krwi. Wciąż jednak brakuje realnego dostępu do czynników krzepnięcia o długim działaniu dla dzieci, mimo że na papierze taka możliwość istnieje.
W leczeniu hemofilii można mówić o dwóch przełomach. W 2005 roku wprowadzono Narodowy Program Leczenia Hemofilii i Pokrewnych Skaz Krwotocznych (dotyczy głównie leczenia dorosłych pacjentów), a trzy lata później program profilaktyczny (Program lekowy B.15) dla dzieci chorych na hemofilię. Dzięki nim chorzy praktycznie nie mają krwawień i mogą funkcjonować prawie jak osoby zdrowe. Hemofilia to trudna nieuleczalna choroba. Nieleczona prowadzi do niepełnosprawności – m.in. za sprawą wylewów krwi do stawów, wskutek czego chory w końcu przestaje móc ich używać, tak jak zdrowy człowiek.
„Chodzi o to, by odbywały się systematyczne dostawy czynnika do domu pacjenta, by mógł kontynuować profilaktykę” – podsumował prof. Łaguna, kierujący również zespołem, który pracował nad narodowym programem.
e-Hemofilia
W ramach tego projektu uwzględniono także plan wdrożenia systemu informatycznego e-Hemofilia. System ten nie tylko pełni funkcję bazy danych i rejestru pacjentów, ale także umożliwia dostęp do historii leczenia pacjentów.
„Będziemy w końcu wiedzieli dokładnie, co się dzieje z pacjentem. Jeśli znajdzie się w miejscu Y, a był leczony w miejscu X, to lekarz będzie miał wgląd do jego historii leczenia i będzie wiedział, jak postępować podczas wylewu, krwawienia. Pamiętajmy, że hemofilia to jest rzadka choroba i nie jest tak, że wszyscy lekarze, którzy kończą studia, znają się na tej chorobie” – stwierdził prof. Łaguna.
Czynniki krzepnięcia niezbędne natychmiast
Program umożliwia pacjentom dostęp do czynników krzepnięcia krwi na co dzień oraz w nagłych sytuacjach, zapewniając niezbędną pomoc natychmiast.
„Narodowy program to też leczenie w nagłych sytuacjach. Możliwość wykonywania specjalistycznych operacji w szpitalu, który nie jest realizatorem programu. Szpital ma dostęp do leków, które umożliwiają przeprowadzenie operacji zarówno u dzieci, jak i u dorosłych. To jest ważne, to kosztowne leki, a szpital ma je udostępniane bezpłatnie poprzez stację krwiodawstwa i krwiolecznictwa” – zauważył Gajewski.
„W tym nowym programie zawarliśmy możliwości włączenia nowych leków, jeśli będą w Polsce zarejestrowane, bo tych leków jest bardzo dużo. To są głównie przeciwciała” – wyjaśnił prof. Łaguna. Zaznaczył, że przed nami nowa era w terapii.
Zgodnie z prof. Łaguną, postęp w leczeniu chorych na hemofilię i inne skazy krwotoczne jest zauważalny. Dzięki Narodowemu Programowi Leczenia Hemofilii i Pokrewnych Skaz Krwotocznych oraz programowi lekowemu B.15, pacjenci mają zapewniony bezpieczny dostęp do czynników krzepnięcia krwi. Nowa edycja programu, obowiązująca od 2024 roku, przewiduje wzrost liczby dostępnych koncentratów czynników krzepnięcia, możliwość stosowania nowych terapii, rozwinięcie dostaw leków do domu pacjentów oraz wdrożenie systemu informatycznego e-Hemofilia. Jednakże, nadal brakuje dostępu do czynników krzepnięcia o długim działaniu dla dzieci, co jest pilnie potrzebne. Zdaniem prof. Styczyńskiego, IV edycja narodowego programu nie przyniesie zmian w zakresie możliwości stosowania czynników długo działających, co jest pilnie potrzebne dla najmłodszych pacjentów. Jednym z najważniejszych celów jest zapewnienie realnego dostępu do nowych terapii, zwłaszcza dla dzieci.
„W ostatnim czasie do leczenia chorych z hemofilią A zarejestrowany został nowy lek, który nie jest czynnikiem krzepnięcia, ale naśladuje działanie czynnika VIII. Jest to przeciwciało monoklonalne, które nie wyleczy hemofilii, ale spowoduje, że pacjent będzie miał łagodny przebieg choroby, jak w łagodnej postaci hemofilii. Lek ten podaje się pacjentom podskórnie raz w tygodniu, raz na dwa tygodnie lub raz na cztery tygodnie” – wyjaśniono na portalu onkologia-dziecieca.pl.
Dr. Magdalena Górska-Kosicka z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii (IHT) w Warszawie podkreśliła znaczenie profilaktycznego leczenia krwawień w ramach narodowego programu dla dorosłych pacjentów z ciężką postacią hemofilii oraz umiarkowaną postacią o ciężkim przebiegu. Program obejmuje także część dzieci z hemofilią, które wykazują obecność inhibitora (przeciwciała występujące u niektórych chorych w odpowiedzi na podawany dożylnie koncentrat).
„Może tak być, że w te nowe leki będą włączeni nasi pediatryczni pacjenci” – zauważył prof. Łaguna.
Co jeszcze nam brakuje?
Narodowy program faktycznie daje możliwość dostępu do nowych terapii w przypadkach uzasadnionych medycznie. Niestety, dostępu do tych innowacyjnych terapii wciąż brakuje.
„To, czego potrzebujemy, aby być absolutnie w czołówce krajów, które zapewniają najlepsze leczenie chorych na hemofilię, to dostęp do najnowszych terapii” – zaznaczył prof. dr hab. n. med. Jerzy Windyga, kierownik Kliniki Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych oraz Zakładu Hemostazy i Chorób Metabolicznych Instytutu Hematologii i Transfuzjologii, w rozmowie z Serwisem Zdrowie.
W tym roku spodziewamy się zarejestrowania dwóch lub trzech innowacyjnych terapii, które będą podawane podskórnie. Obecnie w Polsce dopuszczony jest preparat podawany w iniekcji podskórnej, lecz jest on przeznaczony tylko dla pacjentów z hemofilią A z inhibitorem, co powoduje, że jest dostępny jedynie dla wąskiej grupy pacjentów, w tym dzieci, co stanowi problem.
Preparat podawany w iniekcji podskórnej jest obecnie jedynym zarejestrowanym w Polsce, jednak jego dostępność jest ograniczona do pacjentów z hemofilią A z inhibitorem, co jest problematyczne, zwłaszcza w przypadku małych pacjentów. Oczekuje się, że w tym roku zostaną zarejestrowane nowe innowacyjne terapie podskórne, które mogą poszerzyć dostęp do leczenia dla większej liczby pacjentów.
„Dziecku, które ma na przykład roczek, podaje się dwa, trzy razy w tygodniu dożylnie lek. To jest naprawdę gigantyczne wyzwanie” – zwrócił uwagę na ten aspekt terapii prof. Windyga.
Małe dzieci nie są w stanie zrozumieć konieczności powtarzania nieprzyjemnej procedury co dwa, trzy dni. Dorośli muszą unieruchomić malucha, aby podać mu lek dożylnie. Wiele dzieci wyrywa się, płacze i obawia się kolejnych takich procedur, a niestety muszą być one powtarzane co dwa, trzy dni.
Profesor z nadzieją patrzy na nową edycję programu, która ma być kontynuacją poprzednich, z nowym naciskiem na otwartość na nowe terapie.
Potrzebny realny dostęp do czynników długo działających
Dzieci z hemofilią w Polsce mają w ramach programu profilaktycznego B.15 dostęp do krótko działającego koncentratu czynnika krzepnięcia, ale brakuje im realnego dostępu do długo działającego. Konieczne jest przyjmowanie czynnika krzepnięcia dożylnie dwa, trzy razy w tygodniu zamiast raz lub dwa razy, co jest standardem w innych krajach Unii Europejskiej.
„Od 15 lat nie udało się zakupić (dla najmłodszych pacjentów – przyp.red.) preparatu o przedłużonym okresie półtrwania z powodu złożonej procedury przetargowej (…). W przypadku dorosłych chorych na hemofilię, gdzie przetargi są inne niż w przypadku dzieci, czynniki o przedłużonym czasie półtrwania zostały zakupione” – zwróciła uwagę Ewelina Matuszak, prezes Fundacji Chorych na Wrodzone Skazy Krwotoczne, w wywiadzie dla „Menedżera Zdrowie”.
Według Prof. Jana Styczyńskiego, który jest konsultantem krajowym w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej, konieczne jest zmienienie obecnej sytuacji u pacjentów pediatrycznych. Od kilku lat apeluje on o to, ponieważ obecne zapisy programu profilaktycznego oraz system zakupowy nie sprzyjają takim możliwościom – wyjaśnił to Serwisowi Zdrowie.
„Mam wrażenie, że Ministerstwu Zdrowia nie zależy na tych zmianach – moje apele w tej sprawie trwają już kilka lat” – zaznaczył prof. Styczyński dalej.
„Wniosek, który – jak zapewniono mnie, nadal jest procedowany – dotyczył umożliwienia lekarzom wybrania terapii czynnikami długo działającymi jako celowanej opcji terapeutycznej. Miałoby się to odbywać na podstawie określonych kryteriów i wiedzy lekarza po zatwierdzeniu przez zespół koordynujący” – wyjaśnił prof. Styczyński. Jego zdaniem jest to konieczne, bo „dotychczasowa formuła opisana w programie B.15 opierała się o równoważną ocenę wszystkich generacji czynników w ramach wspólnego przetargu centralnego, który prowadził do wyboru tylko jednego wykonawcy. Nie dawało to lekarzowi żadnych szans na dobór terapii w oparciu o indywidualne potrzeby pacjenta”.
W lutym skierował wniosek do Ministerstwa Zdrowia, ale nadal nie otrzymał odpowiedzi.
Resort zdrowia wyjaśnił, że stanowisko prof. Styczyńskiego zostało przekazane do Instytutu Matki i Dziecka oraz Narodowego Centrum Krwi, organizatora przetargu, z prośbą o uwzględnienie przy projektowaniu warunków następnego przetargu centralnego na zakup czynników krzepnięcia. Poprzedni przetarg na zakup czynników dla dzieci był podzielony na dwie części: Narodowego Funduszu Zdrowia (NFZ) i Narodowego Centrum Krwi (NCK).
W kryteriach oceny części NFZ uwzględnia się:
1. Koszt całkowity 28-dniowego leczenia 1 kg masy ciała pacjenta w ramach programu lekowego – 90 pkt (maksymalna wartość do uzyskania).
Ważność kryteriów oceny w części NCK:
1. Cena – waga 60 pkt (maksymalna wartość do uzyskania),
2. Termin ważności – waga 40 pkt (maksymalna wartość do uzyskania).
„Aby zmniejszyć wpływ ceny na wybór oferty – całkowita wartość punktowa oferty składała się z sumy punktów uzyskanych w części NFZ oraz części NCK. Procentowy wpływ na wybór oferty NFZ wynosił: najniższy 89,26 proc. przy zakupie czynników rekombinowanych B, najwyższy 94,02 proc. w przetargu na zakup czynnika VIII” – przekazało biuro prasowe MZ.
„Wyłącznie złożenie wniosku przed podmiot odpowiedzialny uruchamia proces refundacyjny” – podsumowało.
„Pierwsze wrażenie jest takie, że niby daje lekarzowi potencjalną opcję na wskazanie pacjentów do leczenia taką terapią, ale dopiero po uzyskaniu oceny AOTMiT. W poprzedniej wersji również była taka możliwość, ale proceduralnie nikomu nie udało się tego zrealizować. W ramach modułu 4 było na przykład złożonych 9 wniosków na terapię czynnikami długo działającymi. Do dzisiaj nie została wydana decyzja w tej sprawie” – przypomniał konsultant krajowy.
Program lekowy B.15 obejmuje obecnie refundacją cztery produkty lecznicze o przedłużonym działaniu.
Czy IV edycja programu narodowego przyniesie zmiany w leczeniu najmłodszych pacjentów?
Prof. Styczyński uważa, że nie ma podstaw do sądzenia, że możliwości stosowania czynników długo działających ulegną zmianie, ponieważ będą one nadal nabywane na tych samych zasadach.
„Przełomu nie będzie. Zakup będzie dokonywany przez Narodowe Centrum Krwiodawstwa za pośrednictwem Zakładu Zamówień Publicznych przy Ministrze Zdrowia. Koncentraty czynników krzepnięcia VIII i IX będą kupowane bez różnicowania na produkty osoczopochodne i rekombinowane oraz bez preferencji za czas działania czynnika. Oznacza to, że znowu jeden czynnik dostępny będzie dla wszystkich chorych i lekarz nie będzie miał wpływu na wybór terapii dla pacjenta z hemofilią. Moduł o nowych terapiach był już dostępny we wcześniejszych wersjach Narodowego Programu” – przekazał Serwisowi Zdrowie prof. Styczyński.
Wprowadzenie do hemofilii i czynników krzepnięcia
Hemofilia jest najczęstszą skazą krwotoczną w Polsce, dotykającą około 6 tysięcy osób. Hemofilia A występuje, gdy brakuje czynnika krzepnięcia VIII, a hemofilia B – gdy brakuje czynnika IX. Czynniki krzepnięcia są obecne w osoczu krwi i odgrywają kluczową rolę w procesie krzepnięcia.
„Bardzo istotne w leczeniu krwawień jest podanie odpowiednio wysokiej dawki brakującego czynnika krzepnięcia (VIII lub IX), aby osiągnąć właściwą, zbliżoną do normy aktywność, co umożliwi utworzenie stabilnego skrzepu i zatrzyma krwawienia” – czytamy na portalu onkologia-dziecieca.pl.
„To suchy, liofilizowany, sproszkowany preparat niedoborowego czynnika krzepnięcia, który rozpuszcza się w wodzie do iniekcji, a otrzymany płyn podaje się dożylnie. Czynniki krzepnięcia, które są wyprodukowane z osocza ludzi oddających krew nazywa się czynnikami osoczopochodnymi. Inny rodzaj czynników krzepnięcia to czynniki rekombinowane, które wytwarza się w laboratoriach”.
W dokumencie wyjaśniono również definicję koncentratu czynnika krzepnięcia, często zwany po prostu „czynnikiem”.
Źródło:
Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne skazy krwotoczne na lata 2024-2028
17 listopada 2023 roku odbędzie się konferencja prasowa poświęcona Narodowemu Programowi Leczenia Hemofilii, który ma na celu zapewnienie dostępu do leczenia dla wszystkich pacjentów.
Portal hematoonkologia.pl oferuje aktualności związane z narodowym programem leczenia chorych na hemofilię i ważnymi zmianami w leczeniu.
Na stronie onkologia-dziecieca.pl znajdziesz odpowiedzi na pytania dotyczące hemofilii, co pomoże zrozumieć tę chorobę i radzić sobie z nią.
Artykuł „Dzieci chore na hemofilię wciąż bez długo działającego czynnika krzepnięcia” na termedia.pl omawia brak skutecznych leków dla dzieci z hemofilią, co jest istotnym problemem w leczeniu tej choroby.
Artykuł zatytułowany „Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię przyjęty. Zmiany będą ważne” jest dostępny pod adresem: https://www.rynekzdrowia.pl/choroby-rzadkie/Przyjeto-Narodowy-Program-Leczenia-Chorych-na-Hemofilie-Beda-wazne-zmiany,252208,1024.html
Wiadomość pochodzi z serwisu: pap-mediaroom.pl
