Według lekarzy i organizacji wspierających pacjentów, udostępnienie terapii podskórnej dla dorosłych chorych na hemofilię mogłoby znacząco poprawić jakość życia pacjentów poprzez zmniejszenie ilości krwawień, wizyt lekarskich i hospitalizacji.
Hemofilia A jest dziedziczną chorobą krwi, która powoduje niedobór czynnika VIII, prowadząc do niekontrolowanych krwawień, zwłaszcza do stawów. Chorzy na ciężką postać hemofilii przyjmują regularnie dożylnie koncentraty czynnika krzepnięcia, aby zapobiec potencjalnie groźnym krwotokom. Brak odpowiedniego leczenia może zagrażać ich życiu.
Terapia podskórna stanowi alternatywę dla bolesnych wstrzyknięć dożylnych. Niestety, w Polsce jest ona obecnie dostępna tylko dla niewielkiej grupy pacjentów z hemofilią A powikłaną inhibitorem oraz od lipca 2024 roku dla wybranej grupy dzieci chorych na hemofilię.
„Emicizumab to lek bardzo skuteczny, chroni pacjentów przed samoistnymi krwawieniami. A jednocześnie istotnie poprawia jakość życia, gdyż jest podawany podskórnie i nie codziennie, tylko co jeden-, dwa- lub cztery tygodnie” – podkreśla dr Ewa Stefańska-Windyga, kierownik Poradni Zaburzeń Hemostazy Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.
Badania kliniczne potwierdzają skuteczność terapii podskórnej również w praktyce klinicznej. Pacjenci korzystający z tego rodzaju terapii rzadziej doświadczają samoistnych krwawień i unikają konieczności wykonywania iniekcji dożylnych, co przekłada się na poprawę jakości ich życia w porównaniu z osobami stosującymi koncentraty czynnika krzepnięcia.
„Mamy młodych dwudziesto-trzydziestoletnich pacjentów, którzy są aktywni, chcą uczestniczyć w normalnym życiu społecznym, zawodowym, rozwijać się, realizować swoje marzenia. Niestety, są mocno ograniczeni podawaniem dożylnie koncentratu czynnika krzepnięcia. Gdyby mieli możliwość stosowania leku podskórnie, raz na kilka tygodni, mogliby czuć się bezpieczniejsi na co dzień, prowadzić normalne życie i choćby wyjechać na wakacje bez konieczności zabierania ze sobą torby leków” – argumentuje dr Ewa Stefańska-Windyga.
Specjalistka zaznacza, że dla skutecznego leczenia chorych na hemofilię lekarze powinni mieć możliwość korzystania z nowoczesnych terapii, włączając te, które jeszcze nie zostały wprowadzone na rynek.
Ponadto, eksperci zalecają, aby lekarze specjalizujący się w leczeniu hemofilii mieli stały dostęp do najnowszych terapii, co pozwoli im skutecznie leczyć swoich pacjentów.
„Leczenie hemofilii powinno być dostosowane do każdego pacjenta. Apelujemy o dostęp do nowych terapii, żebyśmy mogli leczyć pacjentów tak, jak na to zasługują. Chcielibyśmy mieć możliwość wyboru i korzystania z różnych leków, aby móc dopasować terapię indywidualnie dla pacjenta, gdyż każdy chory jest inny. Chcemy iść z duchem czasu” – dodaje dr Ewa Stefańska-Windyga.
Mgr pielęgniarstwa pediatrycznego Paulina Szykuła-Woźniak z Fundacji „Sanguis Hemofilia i pokrewne skazy krwotoczne” przekonuje o korzyściach terapii podskórnej w leczeniu hemofilii.
Terapia podskórna jest skuteczną metodą leczenia hemofilii – przekonuje o tym Paulina Szykuła-Woźniak z Fundacji „Sanguis Hemofilia i pokrewne skazy krwotoczne”.
„Odkąd mój dziesięcioletni syn dostaje ten lek, zmieniło nam się całe życie. Odpada kłucie, a podawanie leku mamy tylko raz na dwa tygodnie. Syn określił, że jest to >>ugryzienie komara<<” – podkreśla Paulina Szykuła-Woźniak.
Od czterech lat od momentu, gdy jej syn rozpoczął terapię, nie ma występowania problemów z leczeniem, włącznie z wylewami, które są typowe dla hemofilii. Według niej, refundacja terapii podskórnej powinna być dostępna również dla osób dorosłych cierpiących na hemofilię.
„Na hemofilię choruje też mój ojciec. Przez całe życie musiał wkłuwać się w żyły, które widać u niego przez skórę. Wyglądał jak osoba nadużywająca narkotyków. Teraz jest na leku podskórnym i wszystko wraca do normy. Niebo a ziemia” – mówi Paulina Szykuła-Woźniak.
Jej zdaniem terapia podskórna hemofilii przynosi korzyści zarówno pacjentom, jak i systemowi opieki zdrowotnej poprzez zmniejszenie obciążenia szpitali.
Według niej, terapia podskórna hemofilii ma korzyści zarówno dla pacjentów, jak i systemu opieki zdrowotnej, ponieważ zmniejsza obciążenie szpitali.
„Podpisuję się pod apelem o dostęp do nowych terapii, zarówno dla szerszej grupy pacjentów pediatrycznych, jak też dorosłych chorych na hemofilię” – mówi Paulina Szykuła-Woźniak.
Źródło informacji: pap-mediaroom.pl
