Wiceminister zdrowia Urszula Demkow podkreśliła podczas debaty poświęconej chorobom rzadkim zorganizowanej 27 lutego przez „Puls Medycyny”, że jej marzeniem jest stworzenie trwałej sieci ośrodków zajmujących się chorobami rzadkimi, która da stabilizację systemowi ochrony zdrowia. Podkreśliła również, że Polska odnosi duże sukcesy w walce z tymi chorobami.
Debata na temat chorób rzadkich odbyła się w Centrum Prasowym PAP i skupiała się na najnowszej wiedzy dotyczącej diagnostyki, leczenia, programów lekowych oraz przypadków klinicznych związanych z tą grupą schorzeń. Wydarzenie zostało zorganizowane przez redakcję „Pulsu Medycyny” z okazji Dnia Chorób Rzadkich, obchodzonego co roku w ostatni dzień lutego – najrzadziej występujący dzień w roku.
Wiceminister zdrowia Urszula Demkow ogłosiła, że Polska prezydencja w Radzie Unii Europejskiej będzie okazją do wymiany doświadczeń dotyczących chorób rzadkich z medycznymi ekspertami z innych krajów. Zapowiedziała konferencję na ten temat, która odbędzie się 11-12 kwietnia na Warszawskim Uniwersytecie Medycznym.
„Będziemy na niej gościć wszystkich przedstawicieli instytucji europejskich, które zajmują się chorobami rzadkimi. Chcemy pokazać nasze sukcesy. Takim sukcesem jest screening, postępowanie z pacjentami z SMA, a także operacje twarzoczaszki prowadzone w Olsztynie” – mówiła wiceminister.
Według niej, konferencja ma na celu promocję Polski w kontekście Europy oraz pozyskanie środków europejskich na wsparcie naszego systemu opieki zdrowotnej.
Alicja Chybicka, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich i profesor nauk medycznych, zauważa, że amerykańskie przykłady pokazują, iż inwestowanie w drogie terapie przynosi zwrot inwestycji i w efekcie korzystnie wpływa na budżet państwa.
„Jeśli dziecko rodzi się z postępującym zanikiem rdzeniowym mięśni i dostaje terapię genową za 15 mln zł, to ta terapia zwraca się już wtedy, gdy dziecko idzie do szkoły – matka pracuje, dziecko się nie rehabilituje, nie potrzebuje leków ani drogiej diagnostyki. To czysty finansowy zysk, mimo że na początku trzeba te pieniądze wyłożyć” – mówiła Alicja Chybicka.
Anna Kostera-Pruszczyk, profesor neurologii i kierownik kliniki na Warszawskim Uniwersytecie Medycznym, podkreśliła znaczenie „Planu dla Chorób Rzadkich”, który został przyjęty przez Radę Ministrów w sierpniu ub.r. Plan ten ma na celu poprawę sytuacji pacjentów z chorobami rzadkimi i ich rodzin.
Prof. dr hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik katedry i Kliniki Neurologii na Warszawskim Uniwersytecie Medycznym oraz przewodnicząca Rady ds. Chorób Rzadkich, przypomniała o przyjętym przez Radę Ministrów „Planie dla Chorób Rzadkich”. Dokument ten zawiera rozwiązania mające na celu poprawę sytuacji pacjentów z chorobami rzadkimi i ich rodzin.
„Jestem dobrej myśli, ponieważ choroby rzadkie uzyskały widoczność. Nasi pacjenci przestali być grupą chorych, których istnienia domyśla się tylko niewielkie grono ekspertów” – wyraziła opinię prof. Kostera-Pruszczyk.
Stanisław Maćkowiak, prezes Krajowego Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich ORPHAN i Federacji Pacjentów Polskich, uważa, że konieczne są wspólne strategie europejskie, aby zapewnić równe szanse dla wszystkich chorych w Unii Europejskiej, niezależnie od kraju ich zamieszkania.
Jego zdaniem istotne jest stworzenie możliwości leczenia dla wszystkich chorych w Unii Europejskiej, niezależnie od tego, w którym kraju się znajdują – tak twierdzi Stanisław Maćkowiak, prezes Krajowego Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich ORPHAN i Federacji Pacjentów Polskich.
„Instytucje unijne znalazły miejsce, znalazły częściowo budżet i najważniejsze, że te plany, które były tworzone na poziomie europejskim, będą dyskutowane także u nas. Mam nadzieję, że nie tylko dyskutowane, ale będą przyjmowane stosowne decyzje dla realizacji tych planów” – podkreślił Stanisław Maćkowiak.
Prof. dr hab. n. med. Anna Latos-Bieleńska, konsultantka krajowa w dziedzinie genetyki klinicznej, podkreśliła konieczność efektywnej diagnostyki genetycznej w walce z chorobami rzadkimi.
Jej zdaniem, skuteczne zwalczanie chorób rzadkich wymaga sprawnie działającej diagnostyki genetycznej.
„Potrzebne są certyfikowane laboratoria, gdzie te badania będą wykonywane. Żeby była pewność, że poziom tych laboratoriów jest właściwy, potrzebne są też kadry. I tutaj są dwie specjalizacje: laboratoryjna genetyka medyczna, ale również nowa medyczna genetyka molekularna – pierwsi specjaliści pojawili się w ubiegłym roku” – mówiła prof. Latos-Bieleńska.
Podczas debaty eksperci omawiali kilka konkretnych chorób i prezentowali nowe preparaty, które są bardziej skuteczne i komfortowe dla pacjentów niż dotychczas stosowane terapie.
W dyskusji eksperci skoncentrowali się na kilku konkretnych chorobach, aby wykazać, że na rynku są dostępne leki, które są bardziej skuteczne i wygodne dla pacjentów niż dotychczas stosowane terapie.
Według dr hab. n. med. Jolanty Sykut-Cegielskiej, prof. IMiD, konsultantki krajowej w dziedzinie pediatrii metabolicznej, konwencjonalne leczenie krzywicy hipofosfatemicznej sprzężonej z chromosomem X polega na regularnym, stałym podawaniu soli fosforanowych, nawet w godzinach nocnych. Jednakże tego typu terapia może wiązać się z różnymi objawami niepożądanymi.
„Od niedawna mamy dostępne, szczęśliwie również dla polskich pacjentów w ramach programu lekowego, leczenie monoklonalnym przeciwciałem, które działa bardziej na patomechanizm tej choroby, hamuje syntezę czynnika, który wywołuje hipofosfatemię. Efekty działania nowego leku są fantastyczne” – mówiła dr hab. Sykut-Cegielska.
Dr hab. n. med. Piotr Czubkowski, prof. Instytutu, Klinika Gastroenterologii, Hepatologii, Zaburzeń Odżywiania i Pediatrii instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” omawiał nową terapię stosowaną w leczeniu zespołu Alagille’a.
Na konferencji naukowej, dr hab. n. med. Piotr Czubkowski, prof. Instytutu, Klinika Gastroenterologii, Hepatologii, Zaburzeń Odżywiania i Pediatrii instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” przedstawił nową terapię skierowaną do pacjentów z zespołem Alagille’a.
„W zespole Alagille’a na pierwszy plan wychodzi świąd skóry. To jest absolutnie koszmarny objaw. Dzieci drapią się w sposób niewyobrażalny. To są nieprzespane noce dla dzieci, dla całych rodzin” – mówił dr hab. Piotr Czubkowski.
„Randomizowane badania wykazały jednoznacznie bardzo wysoką skuteczność, dobrą tolerancję i bezpieczeństwo tych preparatów. Zdecydowanie poprawiają one jakość życia, być może pozwalają na odsunięcie, a nawet uniknięcie konieczności transplantacji wątroby” – wyraził opinię ekspert.
Nowe terapie lekowe są przełomem w leczeniu choroby – tak stwierdził ekspert.
Zastępca prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, dr hab. n. farm. Anna Kowalczuk, podkreśliła konieczność zapewnienia dostępu do precyzyjnej diagnostyki i optymalnej terapii lekowej dla pacjentów cierpiących na choroby rzadkie.
„Z jednej strony możemy to zapewnić poprzez uelastycznienie systemu, ale także przez wspólne zakupy. W przypadku konsorcjów zawieranych przez kilka krajów może dojść do obniżki cen na podstawie negocjacji z producentem” – podkreśliła dr hab. Anna Kowalczuk.
Według prof. dr hab. n. med. Marcina Czecha, który jest prezesem Polskiego Towarzystwa Farmakologicznego, wiele krajów korzysta z analizy wielokryterialnej w swoim porządku prawnym, co uważa za korzystne rozwiązanie.
„Jednym z tych krajów jest Republika Czeska, która dzieli się z Polską dobrymi praktykami, żebyśmy nie zrobili tych samych błędów. Trzeba Czechów posłuchać, to nas doprowadzi do dobrych rozwiązań, bo za tym jest pacjent i życie ludzkie” – stwierdził prof. Marcin Czech.
Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia, podkreślił trudności, z jakimi borykają się decydenci odpowiedzialni za politykę lekową.
W swoim wystąpieniu Oczkowski podkreślił, że decydenci odpowiedzialni za politykę lekową mają przed sobą bardzo trudne zadanie.
„Decydent musi się czuć bezpiecznie, bo przecież zamiast na jedną technologię, mógłby tę samą kwotę wydać na sto innych. Potem trzeba odpowiedzieć na pytanie: dlaczego ta, a nie inna?” – mówił Oczkowski.
Źródło wiadomości: pap-mediaroom.pl
