Polscy specjaliści zajmujący się leczeniem nowotworów krwi i układu chłonnego ponownie określili priorytety dotyczące refundacji leków. Lista TOP TEN HEMATO została stworzona przez ekspertów – członków zarządu PTHiT. Lek brexucabtagene autoleucel (terapia CAR-T) w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej zajął pierwsze miejsce w zestawieniu leków, które póki co nie zostały objęte refundacją, a najbardziej na to zasługują. W zestawieniu znalazły się 4 leki zarejestrowane przez EMA w 2023 roku, co oznacza, że mogą być ewentualnie finansowane w ramach Funduszu Medycznego.
Lista priorytetów refundacyjnych dla terapii w leczeniu chorób hematoonkologicznych została opracowana na podstawie głosów członków zarządu Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, którzy wzięli udział w ankiecie. Głosowanie opierało się na rekomendacjach zaproponowanych przez prezesa PTHiT, prof. Krzysztofa Giannopoulosa, przy wsparciu analiz przeprowadzonych przez firmę HTA Consulting.
Według profesora Krzysztofa Giannopoulosa, lek zajmujący pierwsze miejsce w zestawieniu jest rzadkim, ale bardzo potrzebnym i skutecznym lekiem. Z uwagi na dostępność innych terapii CAR-T w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej, wybór ten jest uzasadniony i może być stosowany w niewielkiej grupie pacjentów, co stanowi dodatkowe zabezpieczenie dla ministerstwa.
W przypadku DLBCL i chłoniaka grudkowego, istnieją terapie drugiej i trzeciej linii oparte na przeciwciałach dwuswoistych, które są niezwykle istotne. W przypadku DLBLC, pacjenci mogą skorzystać z immunoterapii CAR-T, jednakże istnieje potrzeba dalszych terapii dla pacjentów niewykwalifikowanych do CAR-T lub po zakończeniu tej terapii, dlatego tak ważne jest rozwijanie nowych opcji leczenia.
Nowy lek mosunetuzumab, zajmujący trzecie miejsce w leczeniu chłoniaka grudkowego, jest dwuswoistym przeciwciałem. W przypadku braku dostępności do CAR-T w dalszych liniach leczenia, pacjenci z niekorzystnym rokowaniem, czyli progresją w ciągu 24 miesięcy od rozpoczęcia immunochemioterapii, potrzebują dalszych skutecznych opcji leczenia. Warto zauważyć, że lek został zarejestrowany na podstawie badania klinicznego, które wykazało nie tylko istotną skuteczność, ale także dobrą tolerancję nawet u pacjentów po 80. roku życia.
Na czwartej pozycji znajduje się ivosidenib, lek stosowany w ostrych białaczkach szpikowych dla grupy pacjentów z mutacją w genie IDH1, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii. W porównaniu z lekiem z pozycji 7 (zanubrutynib), ivosidenib wydaje się najłatwiejszy do refundacji. W przeciwieństwie do terapii wenetoklaksem+azacytydyną, terapia celowana ivosidenibem jest skuteczniejsza i lepiej tolerowana. Ponadto, ivosidenib jest lekiem doustnym, który można podawać w połączeniu z azacytydyną półambulatoryjnie, tj. podskórnie, co stanowi dodatkową zaletę dla pacjentów.
Wśród przeciwciał dwuswoistych znajdują się teclistamab (numer 5), talkwetamab (numer 8) oraz erlanatamab (numer 9), które są stosowane w leczeniu szpiczaka plazmocytowego po trzech liniach terapii. Niestety, preparat wskazany na pozycji 6 nie jest dostępny z powodu ograniczeń produkcyjnych firmy. W Polsce możliwe jest jednak jego wprowadzenie w niedalekiej przyszłości. Dlatego tak istotne jest posiadanie alternatywnych przeciwciał dwuswoistych. Wydaje się, że teclistamab jest najbardziej zaawansowany w procesie refundacyjnym w porównaniu do innych preparatów tej grupy.
Siódmy lek, zanubrutynib, jest obecnie finansowany w leczeniu makroglobulinemii Waldenstroma i przewlekłej białaczki limfocytowej. Terapia ta jest dobrze znana, doustna, dobrze tolerowana, pozbawiona chemioterapii i skuteczna, co sprawia, że jest łatwa do refundacji. Obecnie planowane jest rozszerzenie rejestracji na chłoniaka indolentnego strefy brzeżnej.
Na dziesiątej pozycji znajduje się kolejna technologia CAR-T, która jest konieczna do leczenia chłoniaka rozlanego z dużych komórek B. W związku z tym, większość leków na tegorocznej liście TOP TEN HEMATO należy do dwóch grup terapii – trzech technologii CAR-T i pięciu przeciwciał dwuswoistych. Na liście nie ma żadnego chemioterapeutyku.
Odkąd terapie CAR-T stały się coraz bardziej dostępne dla polskich pacjentów, otrzymują je także osoby, u których możemy się spodziewać gorszych odpowiedzi. Spośród finansowanych już trzech produktów jeden dotychczas dominował na rynku. Początkowe wyniki osiągane w Polsce w praktyce wydawały się nieco gorsze od zawartych w badaniu rejestracyjnym, ale to jest zapewne kwestia ograniczonej liczby przypadków. Generalnie technologie CAR-T w dużych rejestrach wykazują skuteczność analogiczną do badań rejestracyjnych, mimo że selekcja pacjentów w badaniu jest dużo ostrzejsza niż kwalifikowanie już w praktyce klinicznej.
Przyszłość terapii w hematoonkologii będzie skupiała się przede wszystkim na leczeniu celowanym, które będzie odgrywać kluczową rolę w pierwszej linii terapii. Ważne jest, aby wprowadzić istotne zmiany systemowe, które poprawią dostępność diagnostyki i terapii. Chociaż diagnostyka hematologiczna jest obecnie głównie wykonywana w szpitalach, istnieje potencjał do przeprowadzania niektórych procedur w ramach ambulatoryjnej opieki specjalistycznej, co może uniknąć konieczności hospitalizacji. Nowe leki, takie jak drobne cząsteczki czy przeciwciała monoklonalne podawane podskórnie, umożliwiają coraz częściej leczenie pacjentów hematologicznych poza szpitalem.
Według mnie hospitalizacja powinna być zarezerwowana głównie dla przypadków ratunkowych, ponieważ zbyt częsta hospitalizacja może świadczyć o późnym wykryciu chorób. Oczywiście istnieją sytuacje, takie jak ostra białaczka u młodych osób, które wymagają hospitalizacji, ale w przypadku np. szpiczaka plazmocytowego, gdzie większość pacjentów nie wymaga przeszczepienia, nowe schematy leczenia mogą być podawane ambulatoryjnie, jeśli choroba zostanie wykryta wcześnie. Jeśli jednak choroba zostanie wykryta w zaawansowanym stadium, pacjent będzie wymagał hospitalizacji z powodu powikłań, takich jak niewydolność nerek, złamania czy niedokrwistość.
W kontekście szybkiego objęcia refundacją technologii, które znalazły się na liście priorytetów, uważam, że CAR-T w ostrej białaczce limfoblastycznej ma duże szanse, ponieważ jest to już refundowana technologia dedykowana ograniczonej grupie pacjentów. Podobnie ivosidenib i zanubrutynib również mają duże szanse, zwłaszcza że dotyczą one grupy pacjentów już objętych nowoczesnym leczeniem. Dotychczasowe podejście ministerstwa do dodawania nowych leków w tej samej grupie pacjentów było przychylne, ponieważ pacjent skorzysta tylko z jednej terapii, a koszty nie będą się dublowały.
Refundacja tych pięciu przeciwciał dwuswoistych, które znalazły się na naszej liście, będzie stanowiła wyzwanie. Są to drogie terapie i otwarcie refundacji na jedną terapię prawdopodobnie spowoduje lawinowo kolejne pozytywne decyzje. W przypadku szpiczaka te leki mają takie same wskazania, czyli stosowanie po trzech wcześniejszych liniach leczenia, co ułatwi proces decyzyjny.
Pochodzenie wiadomości: pap-mediaroom.pl
