Choroby eozynofilowe, takie jak EGPA i HES, są rzadkie i mogą prowadzić do niepełnosprawności lub nawet śmierci w ciągu 4 lat od diagnozy. Pacjenci, głównie młode osoby, doświadczają przewlekłego bólu, zmęczenia i bezsilności spowodowanej degeneracją narządów wewnętrznych. Według ekspertów, terapia biologiczna przynosi najlepsze efekty lecznicze, jednak jej dostępność jest ograniczona ze względu na brak refundacji.
Według szacunkowych danych Ministerstwa Zdrowia, w Polsce choruje około 700 osób na eozynofilową ziarniniakowatość z zapaleniem naczyń (EGPA) oraz zespół hipereozynofilowy (HES). Te schorzenia są spowodowane eozynofilami, czyli komórkami krwi znanych jako granulocyty kwasochłonne, które biorą udział m.in. w reakcjach alergicznych.
Według prof. n. med. Kariny Jahnz-Różyk, krajowej konsultant ds. alergologii, diagnostyka chorób eozynofilowych trwa zbyt długo, co powoduje, że pacjenci cierpiący na HES albo EGPA chorują już od 6-7 lat, podczas których ich narządy są atakowane przez eozynofile wytwarzające toksyczne substancje, co prowadzi do powstawania nacieków w naczyniach krwionośnych i narządach wewnętrznych. Objawy choroby mogą objawiać się na różne sposoby, najczęściej dotykając układ oddechowy, sercowo-naczyniowy, skórę lub układ nerwowy.
„Nierozpoznanie tej choroby i leczenie innej jednostki chorobowej prowadzi do pogorszenia się sytuacji, do niepełnosprawności i może doprowadzić do zgonu. Tymczasem nawet rutynowe badanie krwi, jakim jest morfologia z rozmazem, może wskazywać na rozwój choroby eozynofilowej. Lekarz, który ogląda wyniki badania, powinien zwrócić uwagę na ilość eozynofilów we krwi obwodowej. Jeżeli ich liczba przekracza 1500, jest to wskazanie do dalszych badań specjalistycznych” – podkreśla prof. Karina Jahnz-Różyk.
Specjalistka zaznacza, że po zdiagnozowaniu choroby konieczne staje się podjęcie leczenia steroidami systemowymi – lekami przeciwzapalnymi i przeciwnowotworowymi, które niestety wiążą się z szeregiem działań niepożądanych, co z kolei prowadzi do konieczności dalszego leczenia powikłań, takich jak cukrzyca, otyłość czy nadciśnienie.
Nowa metoda terapii rzadkich chorób eozynofilowych opiera się na zastosowaniu terapii biologicznej za pomocą cząsteczki mepolizumab. Jest to przeciwciało monoklonalne, które blokuje działanie interleukiny 5, odpowiedzialnej za dojrzewanie, wzrost i aktywację eozynofilów. Skuteczność tej terapii, polegającej na podskórnym podaniu, została potwierdzona w praktyce klinicznej.
„Mepolizumab potwierdził w badaniach klinicznych bardzo wysoką skuteczność – chorzy osiągali ok. 40 proc. trwałej remisji. Spektakularne efekty są już zanotowane w polskich ośrodkach, np. w ośrodku łódzkim pacjenci, którzy byli w stanie ciężkim, po otrzymaniu terapii mepolizumabem wstawali z wózka i zaczynali normalnie funkcjonować” – wskazuje Jakub Gierczyński, ekspert w dziedzinie ochrony zdrowia.
Preparat mepolizumab jest już dostępny w Polsce w ramach programu lekowego B.44 dla pacjentów z ciężką postacią astmy. Obecnie lekarze oczekują możliwości zastosowania tego leku u pacjentów z HES i EGPA, co wymaga refundacji i stworzenia jednego programu lekowego.
Lek n. med. Grzegorz Baczewski, członek Rady Fundacji Centrum Walki z Alergią, przedstawia znaczenie terapii biologicznej dla funkcjonowania i jakości życia chorych w społeczeństwie.
„Choroby eozynofilowe powodują przewlekle zmęczenie i bezsilność, pacjenci odczuwają ciągły ból, a to powoduje dużą absencję zawodową. Pamiętajmy, że są to przede wszystkim młode osoby, które myślą o karierze, o zakładaniu rodziny, o dzieciach, więc to nie jest tylko problem osobisty, ale też społeczny. Do tego pacjenci, jeżeli są źle leczeni wysokimi dawkami sterydów czy leków immunosupresyjnych, przeżywają gehennę w życiu, bo leki prowadza do powikłań, a choroba do niepełnosprawności. To dramaty, które rzutują na psychikę, prowadzą do depresji, zniechęcenia” – zaznacza Baczewski.
Według Jakuba Gierczyńskiego, ultrarzadkie choroby eozynofilowe są wciąż niedostatecznie zbadane w polskiej medycynie. Dlatego ważne jest, aby lekarze byli edukowani w zakresie rozpoznawania i diagnozowania tych schorzeń, ponieważ mogą one stanowić istotne zagrożenie dla życia pacjentów.
„Jednym z kluczowych warunków wzrostu świadomości lekarzy na temat tych chorób jest stworzenie rejestru dla chorób rzadkich eozynofilowych. Rejestr jest jednym z sześciu elementów nowego >>Planu dla chorób rzadkich<<, który, jak zapewniają przedstawiciele resortu zdrowia, zostanie uchwalony w czerwcu” – mówi Jakub Gierczyński.
Pochodzenie informacji: pap-mediaroom.pl
